Căn bệnh có chi phí ‘đắt đỏ’ nhất thế giới: 50 tỷ cho một lần điều trị

Sức khoẻ 13/01/2021 - 15:05

TS.BS Nguyễn Ngọc Khánh, Khoa Nội tiết – Chuyển hóa – Di truyền, Bệnh viện Nhi Trung ương cho hay, rào cản lớn nhất khi điều trị cho trẻ bị mắc bệnh hiếm vẫn là vấn đề thuốc.


LTS: Bệnh hiếm là nhóm bệnh đơn độc chiếm tỉ lệ nhỏ trong dân số. 80% các bệnh hiếm là bệnh di truyền nên biểu hiện bệnh suốt đời mặc dù các triệu chứng có thể không xuất hiện ngay. Một bệnh nhân mắc bệnh hiếm chi phí điều trị suốt cuộc đời có thể tốn hàng chục tỷ đồng.

Để tăng nhận thức trong cộng đồng về các căn bệnh hiếm, chúng tôi xin gửi tới quý độc giả tuyến bài: Bệnh hiếm tại Việt Nam - nỗi đau và sự yêu thương.

Bài 1: Bệnh hiếm ngay tại VN: Bé 2 tuổi hóa 'bà lão' do mắc bệnh cực hiếm, 8 triệu trẻ sinh ra mới có 1 ca mắc

Bài 2: "Cháu ơi! Bà xin chết để cháu sống khỏe mạnh!": Chuyện thương tâm về bệnh nhi 18 tháng tuổi mắc bệnh hiếm

Bài 3: "Hôm nay con cười, ngày mai con có thể tử vong ngay": Mẹ rớt nước mắt kể về "kỳ tích" sống được 8 tháng của con

Đang điều trị tại Khoa Nội tiết – Chuyển hóa – Di truyền, Bệnh viện Nhi Trung ương Phương Nga (8 tháng tuổi) bị bệnh cơ tim phì đại, dày thành tim, yếu cơ do rối loạn chuyển hóa. Hiện bé đang được điều trị bằng enzyme thay thế với chi phí khoảng 100 triệu đồng/lần điều trị.

Theo chị Hương (mẹ bé Phương Nga), từ khi phát hiện bệnh của con hai vợ chồng chị dồn sức, tiền bạc để chạy chữa duy trì sự sống cho con.

Theo thống kê hiện nay, Bệnh viện Nhi Trung ương đang điều trị cho gần 200 nhóm bệnh hiếm khác nhau. Mỗi một đứa trẻ mắc bệnh hiếm điều trị tại đây là những câu chuyện cảm động khác nhau.

Có những gia đình mất hơn chục năm mới tìm ra nguyên nhân gây bệnh cho con. Cũng có gia đình đã mất tới 3-4 người con trước đó, sau này mới biết được căn nguyên do con mắc bệnh hiếm.

Theo TS.BS Khánh đang điều trị tại khoa có những nhóm bệnh hiếm có vài chục người mắc, nhưng cũng có nhóm bệnh chỉ có 1-2 người mắc. Trong đó nhóm bệnh hiếm số lượng ít người mắc thường là do trẻ có những bất thường về gen, gặp phải đa dị tật.

Căn bệnh có chi phí ‘đắt đỏ’ nhất thế giới: 50 tỷ cho một lần điều trị - ảnh 1

Bác sĩ Khánh đang khám cho bệnh nhi mắc bệnh hiếm.

TS.BS Nguyễn Ngọc Khánh cho hay, bệnh hiếm là nhóm bệnh đơn độc chiếm tỉ lệ nhỏ trong dân số. Theo định nghĩa của Châu Âu: tỉ lệ mắc bệnh